Существует более 6 тыс. редких (орфанных) заболеваний, и, по оценкам, у около 30 млн человек в Европейском союзе (ЕС) отмечают одно из них, то есть у 1 из 17 человек. Лечение этих пациентов может быть очень сложным, так как для терапии доступно только несколько лекарств. Это представляет собой огромную неудовлетворенную медицинскую потребность и значительную проблему общественного здравоохранения.

В 2000 году в ЕС была запущена программа для поощрения компаний проводить исследования по разработке лекарственных средств для лечения редких заболеваний, пишет Apteka.ua. На сегодня более 1900 лекарственных средств получили статус орфанных препаратов. К концу 2017 году на рынок ЕС вышло 144 таких лекарства.