Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому резидентом кластера  биомедицинских технологий Фонда «Сколково», компанией «Фьюжн Фарма».

Это означает признание регулятором уникальности препарата и значимости проводимого исследования, что гарантирует с его стороны повышенное внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки. Это первый, полностью разработанный в России препарат, получивший подобный статус в США.

Компания «Фьюжн Фарма» работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы с мутацией T315I. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114,  селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).

ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Ежегодно регистрируется 1-2 заболевших на 100 тысяч населения. Характерной чертой ХМЛ является наличие в лейкемических клетках так называемой филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой мутации – хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена, BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии заболевания. Именно продукт этого патологического гена является мишенью для современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить показатели выживаемости больных.

В настоящее время компания «Фьюжн Фарма» проводит 1-ю фазу клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге.

 

Справочная информация

 

PF-114 мезилат – российский инновационный препарат, ингибитор тирозинкиназы Bcr-Abl, нового поколения. Особенностью PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы первого и второго поколений.

20 апреля 2016 г. компания «Фьюжн Фарма» (www.fusion-pharma.com) получила разрешение №266 Минздрава России на проведение 1-й фазы клинического исследования препарата PF-114 для терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая формы с мутацией T315I.