Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (U.S. Food and Drug Administration, FDA, США) одобрило использование трансгенных кур с целью производства лекарственного препарата в куриных яйцах.

Лекарственный препарат Канума (себелипаза альфа) – рекомбинантный человеческий фермент, продаваемый компанией Alexion Pharmaceuticals (США). Он заменяет недостаток фермента кислой липазы у людей с синдромом Вольмана – редким наследственным заболеванием из группы лизосомных болезней накопления.

Препарат Канума был одобрен FDA 8 декабря 2015 года и вошел в небольшую группу одобренных препаратов, получаемых из трансгенных животных: в 2009 году FDA одобрило получение генетически модифицированных коз, в молоке которых содержится антикоагулянт ATryn, а в прошлом году – препарат для лечения наследственной ангиоэдемы, получаемый от трансгенных кроликов.

По словам Джея Кормье (Jay Cormier), юриста из компании Hyman, Phelps & McNamara в Вашингтоне, бывшего научного обозревателя FDA, последнее решение FDA показывает, что козы, синтезирующие антикоагулянт ATryn, не были исключением. По его мнению, данная практика может быть применима более, чем в одном уникальном случае.

Агентство быстро рассмотрело заявку на препарат Канума, присвоило ему статус орфанного (для лечения редкого заболевания) лекарственного препарата и прорыва в области терапевтических средств. Препарат предназначен для лечения синдрома Вольмана, сопровождающегося накоплением жира в печени и других органах и тканях организма, недостаточностью надпочечников, а также преждевременным развитием атеросклероза. Форма заболевания, которая поражает детей, быстро приводит к смерти. Вторая форма заболевания, которая встречается у пожилых пациентов, вызывает увеличение печени, фиброз, цирроз, а также сердечно-сосудистые заболевания.

«До появления этого препарата у нас не было методов лечения, которые могли бы устранить биохимический дефект при этом заболевании», – говорит Барбара Буртон (Barbara Burton), педиатр из Медицинской Школы Файнберга при Северо-Западном Университете в Чикаго (Northwestern University Feinberg School of Medicine, США), которая работала с компанией Alexion над проведением клинических испытаний препарата. По ее словам, врачи в настоящее время могут обеспечить только специальное питание и поддерживающую терапию для детей. Пациентам пожилого возраста с этим заболеванием назначают статины, которые не влияют на отложение жира в печени.

В отличие от трансгенного лосося AquAdvantage, получение которого FDA одобрило только в прошлом месяце, трансгенные куры, которые производят лекарственный препарат Канума, не будут использоваться в качестве продукта питания. Но, как и в случае с лососем AquAdvantage, FDA считает, что генетически модифицированные куры представляют собой новый препарат животного происхождения.

По словам Кормье, поскольку каждая клетка в модифицированной курице содержит измененную ДНК, FDA «утверждает свою юрисдикцию над этим продуктом».

При рассмотрении нового препарата животного происхождения FDA исследовало, может ли изменение ДНК нанести вред, а также будет ли модифицированная ДНК стабильной по мере того, как она будет передаваться по наследству новым поколениям цыплят. По словам FDA, куры не могут случайным образом попасть в пищевые продукты или отрицательно повлиять на окружающую среду, так как их выращивают в закрытых помещениях.