Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявила о предоставлении 15 грантов на разработку орфанных препаратов, предназначенных для лечения редких видов заболеваний. Общая сумма грантов составляет более 14 млн долларов, сообщает Drug Discovery & Development. 

В этот раз FDA приняла решение о субсидировании клинических испытаний препаратов и средств для  диагностики, профилактики и лечения болезни Штаргардта, анемии Фанкони, врожденного гиперинсулинизма, синдрома Вискотта-Олдрича, болезни Помпе, бокового амиотрофического склероза, идиопатического сколиоза, порфирии, муковисцидоза, злокачественных бета-клеточных новообразований, гомоцистинурии, эозинофильного эзофагита, серповидноклеточной анемии. 

В США в 1983 году был принят закон об орфанных препаратах (Orphan Drug Act), поощряющий фармацевтические компании, разрабатывающие лекарственные средства для редких заболеваний, которыми страдают менее 200000 человек на территории США. С момента вступления в силу закона, на разработку новых препаратов было направлено более 300 млн долларов. По данным Национальных институтов здоровья в настоящее время существует около 6800 редких заболеваний.